基因治疗中的载体多为经过灭活的病毒。病毒性疾病,是病毒通过自身所携带的染色体在宿主细胞内繁殖并破坏宿主细胞的疾病。通过重组DNA技术,可以从病毒的染色体中删除与病毒的自我增殖相关的基因,并插入基因治疗所需的基因。
如此一来,所需的基因借助病毒的感染力被转移至宿主细胞内,让受体能够合成正常的酶。
那么,为什么阿善蒂的治疗成功了,基辛格却失败了呢?原因并不在于基因治疗的原理,而是因为不成熟的治疗方法和病理(疾病的性质)。腺苷脱氨酶缺乏症的治疗对象是造血细胞(淋巴细胞被分类为白细胞),将载体放入由自身骨髓分离至体外的造血细胞中,采用和骨髓移植相同的方法植入体内。
◆基因治疗=基因转移
因为基因不工作而引发的疾病,需要从外部导入正常的基因。将所需的基因插入已经去除含毒基因的病毒中,并使患者感染,就能够合成正常的蛋白质。
只要腺苷脱氨酶的活性有些微的提高,腺苷脱氨酶缺乏症就算是恢复了大半。