扶他在线观看剧情介绍:“我主要还是想见见相关的专家,希望专家能够帮忙解答一些疑问,同时也想请研发人员为后续的安全性测试提供一些帮助。”“关于menkes的基因治疗,我已经有了一些研究和思路。只是由于我本人并非专业人士,所以在很多方面还有所欠缺,急需真正专家的指导和建议。”“哦?”卫康有些好奇道:“那你先说说自己的思路?”曹阳点点头,凝神一一道来。“从制备化合物的同时,我已经在开展由腺相关病毒aav9介导的基因治疗方案,经过一年多的努力,终于通过分析蛋白结构域截短了atp7a基因的序列,并且构建了质粒,目前也在293t细胞上进行表达验证和生物学活性验证。”“我已经找到了aav的包装公司,目前已经谈妥合作意向,但是对于aav9病毒载体的免疫问题和多次递送问题了解得还不是很透彻,需要载体专家的指导。”“因为孩子突变的基因在全身都有表达,aav9介导的基因替代只能够解决一些更新周期慢的器官的基因问题,最终的基因在体编辑才是最彻底的治疗方式。”相关影视:扶他在线观看